尚德藥緣原創(chuàng)新藥ACT001再次攜積極數(shù)據(jù)亮相ASCO,癌癥腦轉(zhuǎn)移“減毒增敏”潛力進一步得到驗證
ACT001是尚德藥緣獨家開發(fā)的中國原創(chuàng)新藥,是一種新型的免疫調(diào)節(jié)劑,其主要作用靶點包括STAT3、NF-KB與Nrf2等信號通路,從而發(fā)揮其多靶點網(wǎng)絡(luò)式的作用。多靶點免疫/組織微環(huán)境調(diào)節(jié)劑的應(yīng)用范圍往往比較廣闊,例如天然產(chǎn)物衍生物、多靶點免疫調(diào)節(jié)劑來那度胺的銷售額接近130億美元(2021年),而免疫調(diào)節(jié)劑ACT001能夠穿過血腦屏障,具有獨特的優(yōu)勢。ACT001于2017年獲得針對膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)的美國孤兒藥資格,2018年獲得歐盟孤兒藥資格,2021年,針對兒童彌漫性腦干膠質(zhì)瘤的適應(yīng)癥取得了FDA兒童罕見病資格的認(rèn)定(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD),成為我國自主研發(fā)獲批RPDD的首個品種。